携带罕见基因突变的晚期乳腺癌患者从俄勒冈健康与科学大学的早期临床试验中受益
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来自华盛顿州凯尔索的51岁的nda Stranz最近在OHSU波特兰健康与治疗中心2号楼接受了一次预约。Stranz已经从OHSU的早期临床试验中获益。(OHSU/克里斯汀·托雷斯·希克斯)
当51岁的朗达·斯特兰兹感到腋下有三个肿块时，她没有打电话给医生，而是直接开车去了医生的办公室。作为一名乳腺癌幸存者，斯特兰兹说，当她感到这些肿块时，她当天就想去看她的肿瘤医生。
活检证实了斯特兰兹担心的消息:她的癌症复发了。斯特兰兹摆脱癌症只有大约一个月的时间。她说，她之前做过手术和化疗，她的护理团队认为他们“已经搞定了一切”。
但它又回来了，斯特兰兹说，“而且卷土重来。”
当时她的医生告诉她没有办法了;这是他们以前从未见过的。她说:“医生估计我还能活一年。”“这是毁灭性的。”
斯特兰兹没有放弃，而是抱着希望。“在华盛顿没有任何东西可以帮助我——即使在西雅图，”她说。“但是OHSU进行了临床试验，并接受了我，谢天谢地。”
新的肿瘤引起严重的疼痛、肿胀和皮肤变化。斯特兰兹在华盛顿州温哥华的当地肿瘤科医生在2023年5月将她转介到OHSU治疗复发性乳腺癌。
当Stranz第一次见到她的OHSU肿瘤学家Shivaani Kummar，医学博士，FACP时，她的手臂肿得几乎无法移动。她身上有红红的伤痕，手指肿胀，胸壁和手臂上的皮肤正在破裂。她的晚期癌症已经从乳房的原始位置扩散到腋窝的淋巴结，也就是腋窝。
Shivaani Kummar, md (OHSU)
Kummar说，OHSU团队考虑用放射疗法来帮助治疗新的腋窝肿瘤，但他们担心这会对她的皮肤造成更大的伤害。在团队评审之后
在斯特兰兹的基因组检测报告中，他们了解到她的一个基因发生了相对罕见的突变或变化。Kummar说，OHSU有一个临床试验，可以研究一种新的实验性药物，针对她的确切突变:TP53 Y220C，这让他们感到鼓舞。
“在与朗达讨论后，我们决定在临床试验中尝试这种针对她独特突变的实验性研究药物，如果没有效果，那么我们将转向放射治疗，”OHSU医学院血液学和医学肿瘤学部门负责人、OHSU奈特癌症研究所联合副主任Kummar说。
2023年6月，Stranz正式加入由PMV制药公司赞助的试验，开始每天服用名为PC14586*的实验性研究药物。她开始每周来OHSU做一次测试和监测。
“在临床试验治疗的第一周内，朗达开始感觉好多了，她的疼痛减轻了，她的皮肤也在愈合，”库马尔说。“在接下来的一个月里，她的手臂活动能力显著改善。”
如今，她每三周才来OHSU一次。斯特兰兹说，对她来说，减少去波特兰的次数要容易得多。最好的部分是什么?“我的肿瘤缩小了，皮肤上的疮也愈合了，”她说。
Kummar说:“我对这种药物和其他针对肿瘤中发现的特定基因突变的药物感到非常兴奋。”“我们知道TP53通路很重要，在癌症中会发生改变。现在我们正在测试专门针对其中一种变化的药物。”
作为OHSU奈特癌症研究所实验治疗中心的联合主任，Kummar说，朗达治疗的关键是了解她的肿瘤有一种罕见的基因组突变，并有机会进行临床试验，测试一种针对这种突变的新实验性药物。
护士practitio
Sandra Youngworth, d.n.p.(左)和临床研究协调员Vicki Abtin协助病人Rho
在10月9日的一次约会中。(OHSU/克里斯汀·托雷斯·希克斯)
她说:“随着我们对癌症生物学了解的增加，我们可以更好地识别和开发针对驱动癌症生长的异常的药物。”
第一阶段临床试验通常是为了找到一个安全剂量，找到最好的治疗方法，或者看看治疗是如何影响身体或对抗癌症的。
Kummar说:“我希望看到这个领域——病人和医生都一样——开始考虑将早期试验作为肿瘤在现有治疗下已经进展的病人的一种选择。”
Kummar强调，整个早期临床试验团队对斯特兰兹的治疗至关重要。执业护士桑德拉·扬沃斯(Sandra Youngworth)和临床研究协调员维姬·阿廷(Vicki Abtin)“在朗达的治疗过程中发挥了关键作用”。
“库玛尔博士很棒;她太棒了，”斯特兰兹说。“对于她和她出色的团队，我怎么说都不为过。她肯定有自己的工作要做，以确保这对我有用。”
现在，她已经进行了四个多月的试验，并受到了结果的鼓舞，斯特兰兹说她“有很多值得期待的东西”。
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10月9日，nda Stranz和她的女儿Danlin Ortho在OHSU健康与治疗中心2号楼。斯特兰兹说:“我有信心看到我的女儿在2026年高中毕业。”“她一直是我的基石，她一直在风雨无阻地照顾着我。当他们说我只能活不到一年的时候，我感到非常难受。我又有了希望。”(OHSU/克里斯汀·托雷斯·希克斯)
她说:“我有信心看到女儿在2026年高中毕业。”“她一直是我的基石，她一直在风雨无阻地照顾着我。当他们说我只能活不到一年的时候，我感到非常难受。我又有了希望。”
对于考虑是否参加临床试验的患者，斯特兰兹有一些建议:“和你的医生谈谈临床试验。如果有人向你推荐一项临床试验，那就考虑参加。”“在我看来，审判是未来。”
* PC14586尚未获得美国食品和药物管理局的安全性和有效性批准，正在进行早期临床研究以验证其安全性和有效性。
这项研究的资金由PMV制药公司提供。
