Janssen-Cilag能强生公司(Johnson & Johnson)旗下的nal NV今天宣布，欧盟委员会(EC)已批准BALVERSA?▼(erdafitinib)作为每日一次的口服药物无治疗方法用于治疗成人患者的不可切除性或顽固性易受成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3)基因改变影响的非侵袭性尿路上皮癌(mUC)，既往接受过至少一种治疗在不可切除的肿瘤中含有程序性死亡受体1 (PD-1)或程序性死亡配体1 (PD-L1)抑制剂味觉治疗设置。
“膀胱癌是欧洲最常见的癌症之一，对于无法切除或转移性尿路上皮癌患者来说，创新治疗方案的需求仍然很高，”法国巴黎萨克雷大学古斯塔夫·鲁西研究所的Yohann Loriot医学博士说。“Erdafitinib是一种新型靶向治疗，已被证明可显着改善FGFR3改变患者的总体和无进展生存，到目前为止，这些患者的选择有限。”
与全球各大洲相比，欧洲的膀胱癌发病率最高，2022年有近25万人被确诊，比2020年增加了10%。尿路上皮癌(UC)是膀胱癌最常见的形式，高达20%的mUC患者有FGFR改变。mUC患者的预后仍然特别差，只有8%被诊断为晚期转移期的患者能存活5年。
Erdafitinib获得EC批准基于3期THOR研究(NCT03390504)的队列1的结果，评估了Erdafitinib (n=136)与化疗(n=130)的疗效和安全性，用于晚期或mUC伴有选择性FGFR改变的患者，这些患者在一次或两次先前治疗中或之后进展，其中至少有一种包括抗pd -(L)1药物。
2023年6月，根据独立数据安全监测委员会的建议，在中期疗效分析后，THOR研究停止，所有随机分配到化疗(多西他赛或vinflunine)的患者都有机会接受厄达非替尼作为交叉治疗。结果表明，在数据截止时，接受厄达非替尼的患者的中位总生存期(OS)超过1年，与化疗组相比显着改善(12.1个月vs 7.8个月;风险比[HR]=0.64;95%置信区间[CI]， 0.44-0.93;P=0.0050)。与化疗相比，厄达非替尼治疗的中位无进展生存期(PFS)也有改善，分别为5.6个月和2.7个月(HR=0.58;95% CI, 0.41-0.82;P=0.0002)，确认的总体缓解率(ORR)为35.3%，而不是8.5%。
在接受厄达非替尼的患者中，13.3%的患者和24.1%的随机化疗患者中观察到严重的治疗相关不良事件(TRAEs)。埃达非替尼组45.9%的患者和化疗组46.4%的患者观察到3级或以上不良事件(TRAEs)。在接受厄达非替尼治疗的患者中，8.1%的患者发生trae导致停药，而接受化疗的患者中这一比例为13.4%。据报道，1名接受厄达非替尼治疗的患者和6名接受化疗的患者发生trae导致死亡。
“erdafitinib的EC批准反映了我们坚定不移的承诺，即改变不可切除或转移性尿路上皮癌患者的预后，”强生创新医药实体肿瘤临床开发副总裁Kiran Patel医学博士说。“我们期待着继续我们的研发努力，为未来更多的患者带来新的希望和改善的结果。”
