2024年总收入5.28亿美元，同比增长32% 1
对Galafold?和Pombiliti?+ Opfolda?的需求强劲且不断增长
预计到2025年，总收益将增长17-24%
今天有3000人接受了“朋友疗法”
普林斯顿，新泽西州，2025年1月12日（GLOBE NEWSWIRE）——Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）是一家专注于罕见疾病新药开发和商业化的全球生物技术公司，今天提供了其初步和未经审计的2024年收入，公司更新和2025年全年展望。
Amicus Therapeutics, Inc.总裁兼首席执行官Bradley Campbell表示：“对于Amicus来说，2024年是非凡的一年，我们设定了很高的期望，并达到或超过了每一个期望。除全年非gaap盈利能力外，Amicus还实现了32%的显著收入增长。我们发展了核心的Galafold业务，并为Pombiliti + Opfolda提供了强劲的首个全年发布，同时确保了监管和报销里程碑，为2025年及以后的持续两位数增长奠定了基础。两种获批药物在成长型市场的结合、我们强大的知识产权地位、加速的盈利能力，以及我们独特和可利用的全球罕见病组织，将使我们能够实现可持续的收入增长，并随着时间的推移扩大我们的投资组合。我们有能力和基础设施实现我们的愿景，成为领先的罕见病公司之一，为患者带来变革性疗法，并为股东创造巨大价值。”
公司特色:
2024年的总收入达到5.285亿美元（初步和未经审计），同比增长32%，反映了强劲的运营年全年增长率为32%固定汇率3． 第四季度总收入为1.499亿美元。对于2025年全年，公司预计总收入将比上年增长17-24%即期货币基础3．
Galafold (migalastat) 2024年净产品销售额为4.582亿美元(初步及未经审核)，同比增长18%，按CER计算为18%3． 第四季度Galafold净产品销售额为1.277亿美元。鉴于病人需求的显著增长在持续的市场领先地位下，截至2024年底，Galafold约有2730名法布里病患者。对于2025年全年，公司预计Galafold的收入将增长10-15%即期货币基础3．
2024年Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda （miglustat）净产品销售额为7030万美元(初步及未经审核)．第四季度Pombiliti + Opfolda净产品销售额为2220万美元。在第一个完整的商业发布成功之后，截至2024年底，约有220名患者接受了商业产品的治疗或计划。对于2025年全年，公司预计Pombiliti + Opfolda的收入将同比增长65-85%即期货币基础3．
最近达成了多个Pombiliti + Opfolda定价和报销协议． 2024年末和2025年初完成的协议包括意大利、瑞典、瑞士和捷克共和国。预计来自这些国家的首批商业患者将于2025年上半年开始治疗。该公司还预计，2025年澳大利亚、加拿大和日本将出台新的监管决定全年所有报销协议。
正如之前宣布的那样，Amicus与梯瓦公司就Galafold美国专利诉讼达成和解。英航根据和解条款，梯瓦将无法在2037年1月之前在美国商业化仿制药migalastat。
Amicus专注于实现显著的长期收入增长，预计到2028年总销售额将超过10亿美元。公司预计将有继续发展与Galafold和Pombiliti + Opfolda的现有商业业务，从而实现强劲的收入增长。英航根据目前的运营计划，Amicus预计将实现GAAP净收入为正2025年下半年。
到2025年，“之友”将重点关注以下关键战略重点：
实现CER3总营收增长17-24%
Galafold在CER3的收入增长10-15%
第三季度Pombiliti + Opfolda收入增长65-85%
推进o正在进行的研究，以扩大法布里病和庞贝病的标签和科学领导
在2025年下半年实现正的GAAP净收入
坎贝尔先生将讨论Amicus的公司目标和关键里程碑
在43号的一次演讲中
理查德·道金斯年度摩根大通医疗保健公司
会议将于2025年1月13日星期一太平洋时间下午3点举行。会议的网络直播可以通过Amicus Therapeutics公司网站http://ir.amicusrx.com/events.cfm的投资者部分访问，并将存档90天。
1初步的、未经审计的
2纳入临床试验，扩大准入参与者
按固定汇率（CER）计算。为了说明潜在的性能，Amicus从CER增长的角度讨论了它的结果。这是按与比较期间使用的汇率保持不变计算的增长。
关于Galafold
Galafold?（migalastat） 123 mg胶囊是α -半乳糖苷酶A （α - gal A）的口服药理学伴侣，用于治疗具有可调节半乳糖苷酶α基因（GLA）变异的成人法布里病。在这些患者中，Galafold的作用是稳定身体自身功能失调的酶，从而清除疾病底物的积累。Amicus Therapeutics估计，在全球范围内，大约35%至50%的法布里病患者可能具有可适应的GLA变异，尽管该范围内的可适应率因地理位置而异。Galafold已在美国、欧盟、英国、日本等全球40多个国家获得批准。
美国适应症和用法
根据体外分析数据，Galafold适用于在法布里病确诊和半乳糖苷酶α基因（GLA）变异的成人患者。
该适应症是基于肾间质毛细血管细胞球蛋白-3 （KIC GL-3）底物减少而加速批准的。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。
美国我重要安全信息
不良反应
Galafold报告的最常见不良反应（≥10%）为头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。
特定人群使用
在孕妇中使用Galafold的临床数据不足，不足以告知与药物相关的重大出生缺陷和流产风险。建议妇女注意对胎儿的潜在风险。
目前尚不清楚母乳中是否存在加拉福德。因此，母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Galafold的临床需求以及Galafold对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
Galafold不推荐用于严重肾功能损害或需要透析的终末期肾病患者。
Galafold在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
如需报告疑似不良反应，请联系Amicus Therapeutics 1-877-4AMICUS或FDA 1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。
一个关于Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda是一种双组分疗法，由双-M6P富集的乙酰氨基葡萄糖苷酶α -atga和口服酶稳定剂米卢司他组成，前者通过M6P受体促进高亲和力摄取，同时保持其加工成最活跃形式的酶的能力，后者旨在减少血液中酶活性的丧失。
美国适应症和用法
POMBILITI联合OPFOLDA适用于体重≥40 kg的迟发性Pompe病（溶酶体酸α -葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成人患者，且目前的酶替代治疗（ERT）没有改善。
安全信息
包括过敏反应在内的超敏反应：应随时准备适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重的超敏反应，应立即停用POMBILITI，并开始适当的医疗治疗。输注相关反应（IARs）：如果发生严重的IARs，应立即停用POMBILITI并开始适当的药物治疗。易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易患液体容量过载的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在POMBILITI输注期间可能存在心脏或呼吸状态严重恶化的风险。请参阅PI了解完整的盒装警告。禁忌症：POMBILITI与Opfolda合用是孕期禁忌症。胚胎-胎儿毒性：可能造成胚胎-胎儿伤害。告知女性生殖潜能对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一次用药后至少60天内使用有效避孕措施。不良反应：≥5%最常见的不良反应为头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛、发热。请参阅POMBILITI（西葡糖苷酶α -atga）链接和OPFOLDA（米卢司他）链接的完整处方信息，包括黑框警告。
一个关于Amicus Therapeutics
Amicus Therapeutics （Nasdaq: FOLD）是一家专注于为罕见疾病患者发现、开发和提供新型高质量药物的全球性生物技术公司。Amicus Therapeutics以患者为中心，致力于推进和扩大治疗罕见疾病的尖端、一流或一流药物的产品线。欲了解更多信息，请访问公司网站www.amicusrx.com，并关注X和linkedIn。
非公认会计准则财务指标
除了按照美国公认会计准则编制的财务信息外，本新闻稿还包含调整后的财务指标，我们认为这些指标为投资者和管理层提供了与经营业绩和趋势有关的补充信息，有助于期间之间和预测信息的比较。这些调整后的财务指标是非公认会计准则指标，应作为根据美国公认会计准则编制的信息的补充，但不能作为替代。我们使用这些非公认会计准则指标作为评估经营业绩和内部现金需求的关键绩效指标。我们通常会排除某些GAAP项目，这些项目管理层认为不会影响我们的基本运营，也不符合GAAP对不寻常或非经常性项目的定义。其他公司可能会以不同的方式定义这些衡量标准。当我们在前瞻性的基础上提供我们对非GAAP运营费用和盈利能力的预期时，非GAAP预期和相应的GAAP措施之间的差异的调和通常是不可用的，如果没有不合理的努力，由于潜在的高可变性，复杂性和低可见性，在相关的未来期间将被排除在GAAP措施之外的项目，例如不寻常的收益或损失。排除项目的可变性可能对我们未来的GAAP结果产生重大且潜在不可预测的影响。
前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的“前瞻性陈述”，涉及我们产品的潜在监管、定价和报销批准的前景和时间、商业化计划、制造和供应计划、融资计划以及公司的预计收入、盈利能力和现金状况。列入前瞻性陈述不应被视为我们表示将实现我们的任何计划。本新闻稿中的任何或所有前瞻性陈述都可能是错误的，并可能受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知风险和不确定性的影响。例如，关于与监管机构、定价和报销机构讨论的目标、进展、时间和结果的陈述是基于当前信息的。由于我们业务中固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中所述的结果存在重大差异，包括但不限于：监管机构可能不批准或可能延迟批准我们的候选产品；所需的监管检查可能延迟或不成功，从而延迟或阻止产品批准的可能性；我们可能无法成功与定价和报销当局谈判的可能性；我们可能无法在欧洲、英国、美国和其他地区成功地将Galafold和/或Pombiliti和Opfolda商业化；我们无法在已批准的市场上有效竞争的可能性：仿制药或新的竞争对手产品进入市场的可能性；我们可能无法生产或供应足够的临床或商业产品的可能性；我们可能需要额外的资金来支持我们产品的生产和商业化。关于公司财务指导和财务目标的陈述以及这些目标的预期实现情况，以及公司收入、非公认会计准则和公认会计准则盈利能力和现金状况的预测，实际结果可能会因市场因素和公司执行其运营和预算计划的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陈述均受截至2023年12月31日的年度10-K表格年度报告和截至2024年9月30日的季度10-Q表格中详细说明的其他风险的影响。请您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本协议日期发表。所有前瞻性陈述均受本警示性声明的全面约束，我们不承担修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿日期之后发生的事件或情况的义务。
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