加州大学戴维斯分校健康研究小组表明，CD34+干细胞可以安全地注入视网膜色素变性（RP）患者的眼睛，并可能提供治疗效果。一期试验还证实，这些特化细胞可以很容易地从患者自身的骨髓中分离出来。这项研究发表在美国眼科学会期刊《眼科科学》上。
色素性视网膜炎会导致人们失去周边视力。
“这是一项小型研究，我们想证明我们可以有效地从骨髓中分离出CD34+细胞，安全地注射它们，也许会看到一些视觉上的好处，”眼科和视觉科学系教授、该论文的第一作者苏珊娜·帕克（Susanna Park）说。“我们发现这种治疗是安全的，七名患者中有四名的视力有了明显的改善。”
RP由多达100种不同的基因突变引起。随着视网膜细胞的死亡，人们失去了周边视力和在弱光下看东西的能力，最终发展为完全失明。
因为RP基因是如此复杂，纠正根本原因是具有挑战性的。一种现有的RP基因疗法仅对1%的具有特定突变的RP患者有效。其他基因疗法正在开发中；然而，每种方法只能帮助一小部分RP患者。
看到这种疾病的多样性，加州大学戴维斯分校的研究小组采取了一种不同的、突变不可知论的方法。他们没有试图纠正潜在的基因异常，而是开始研究干细胞是否可以再生视网膜组织和视力。
CD34+干细胞尤其有希望，因为它们可以在受损组织上进行修复。这些再生细胞已经在心血管疾病中进行了测试，并显示出显著的益处。加州大学戴维斯分校之前在动物模型和患者身上进行的研究表明，这种方法可以改善RP和其他视网膜疾病。
“我们相信CD34+细胞能找到退化的视网膜，抓住它，并产生分子变化来减少退化，”Park说。“我们在RP的动物模型中使用这些干细胞显示了一些视网膜功能的保存。”
研究人员招募了7名RP患者，他们失去了大部分周边视力。他们使用了加州大学戴维斯分校再生治疗研究所的无菌、良好生产规范实验室，从每位参与者的骨髓中分离出CD34+细胞。研究参与者在一只受影响的眼睛中接受了单一干细胞注射。
研究表明，该疗法耐受性良好：一名患者出现了轻微并发症，并在24小时内自行纠正。总的来说，干细胞分离过程产生了安全、高质量的细胞。
朴教授解释说：“最重要的结果是，我们能够分离出用于眼部注射的高质量CD34+细胞。”“大约90%的分离细胞是可存活的，在眼睛内注射细胞后没有感染或其他严重的不良反应。”
虽然第一阶段的研究主要关注安全性，但大多数参与者认为他们的视力有所改善，客观的眼科检查证实了这一点。加州大学戴维斯分校的研究小组计划在未来进行更大规模的安全性和有效性试验。
这项研究的合著者Jan Nolta说：“经过十年的合作研究，在小鼠视网膜变性模型中测试人类CD34+细胞，在参加临床试验的患者身上看到它们的安全性和潜在功效是非常有希望的。”Nolta是加州大学戴维斯分校再生治疗研究所干细胞项目和加州大学戴维斯分校基因治疗中心的主任。
其他作者还包括格哈德·鲍尔、布莱恩·弗瑞、迈赫达德·阿贝迪、尼古拉斯·佩罗蒂和戴恩·科尔德-伯格姆。
该研究由以下机构资助：视网膜学会研究奖；可及治疗补助金；Barbara A.和Alan M. Roth，加州大学戴维斯分校的医学博士。
