编者按：在医学的星辰大海中，多发性硬化症（MS）一直是一道棘手的难题，全球近三百万人深受其扰。这种免疫系统攻击神经保护鞘的疾病，常导致残疾逐渐加重，让患者与家庭背负沉重负担。然而，希望之光从未熄灭——阿联酋近期公布的干细胞移植临床试验结果，正为MS治疗领域注入一针强心剂。研究显示，接受治疗的患者在12个月后残疾评分未恶化，部分甚至出现改善，这不仅是医学技术的突破，更是无数患者漫长黑夜中的曙光。随着全球科研力量持续深耕，从自体造血干细胞到神经干细胞疗法，创新方案不断涌现，或许在不远的将来，阻止甚至逆转疾病进展将不再是梦想。本文带你深入解读这场静默却激昂的医学革命，见证生命科学如何为顽疾打开新的可能。
全球有近三百万人罹患多发性硬化症，这是一种免疫系统攻击神经细胞保护鞘的疾病，常导致残疾逐渐加重。
去年一项研究将阿联酋列为“中高风险地区”，显示这种通常简称为MS的疾病患病率“持续上升”——但该国正积极推进新的潜在疗法。
临床医生公布了阿联酋首系列MS干细胞移植的结果，报告显示部分患者在治疗12个月后残疾评分有所改善，且无人出现恶化。
该研究的第一作者、阿布扎比干细胞中心旗下亚斯诊所哈利法城分部的鲁基亚·米尔博士表示，她和同事们“对结果深感鼓舞”，尽管仍需更长期的随访。
“在像多发性硬化症这样残疾常随时间逐渐加重的疾病中，治疗后没有患者出现恶化尤其具有重要意义，”她说。
“大多数患者要么保持稳定，要么有所改善，这对侵袭性MS而言是一个有意义的成果，也与国际领先中心报告的结果一致。”
阿联酋的试验结果发表于《多发性硬化症及相关疾病》一月刊。除亚斯诊所哈利法城分部和阿布扎比干细胞中心外，其他作者来自阿联酋大学及美国多家机构。
现有多种MS干细胞疗法；阿联酋试验的是自体造血干细胞移植。该疗法涉及收集从骨髓释放到患者血液中的干细胞——这些细胞尚未特化，可发展为多种细胞类型。
采集后，患者在干细胞回输前接受化疗以抑制免疫系统。之后免疫系统会重建，理想情况下不再攻击神经细胞。
米尔博士表示，自体造血干细胞移植可追溯至1990年代，当时“风险较高”。如今在经验丰富的中心，治疗相关死亡率“远低于1%”。过去数十年的研究多聚焦于如何让患者做好接受干细胞治疗的准备。
“患者筛选的进步、更安全的预处理方案以及支持护理的改善，显著提升了其安全性，”米尔博士说。“这一度是实验性方法，现已在国际上被公认为经严格筛选的高活动性MS患者的标准治疗选择。”
这种干细胞治疗适用于部分复发缓解型MS患者，该类型特点是发作期与缓解期交替，但残疾整体不加重。其他类型包括原发进展型MS（症状逐渐恶化）和继发进展型MS（即复发缓解型MS转为进展型）。
所有类型均与神经细胞周围髓鞘损伤有关。髓鞘被比作电线绝缘层，确保神经冲动有效传递。一旦受损，神经冲动传导受阻，即引发MS症状。
布里斯托大学的尼尔·斯科尔丁教授表示，MS干细胞疗法可能是“重大进步”，因为目前尚无疗法能阻止——更不用说逆转——MS患者残疾严重程度的增加，尤其是那些随时间逐渐恶化的类型。
他研究过利用骨髓间充质干细胞靶向MS进展的治疗。“针对疾病进展的治疗，例如我们及其他团队探索的方法，若最终证明有效，可能产生非常显著的影响，”他说。
在去年巴塞罗那的一场会议上，斯科尔丁教授及同事报告称，在二期试验中，接受治疗的患者比未接受者结果更好，但他谨慎指出，此类结果“远非有效性的证明”。
与已在临床试验外（如阿联酋）应用于特定复发缓解型MS患者的自体造血干细胞移植不同，利用间充质干细胞阻止进展型MS仍限于试验阶段。但若获批，适合此疗法的MS患者比例将远高于自体造血干细胞移植。
“并非所有MS患者都必然发展为进展性残疾——相当一部分患者从未发展（即所谓良性MS），”斯科尔丁教授说。“但不幸的是，这只是少数：大多数患者最终会出现缓慢进展的残疾。
“目前我们对进展性残疾的治疗手段极少，即便有也仅显示有限益处。因此，任何对进展型MS有显著影响的疗法，确实可能适合大部分MS患者。”
另一位研发进展型MS干细胞疗法的研究者是剑桥大学的斯特凡诺·普卢基诺教授。其团队与合作者试验了一种方法，将从单个人类流产胎儿脑组织中提取的神经干细胞，注入15名MS患者脑内。
所有患者在入组时均已严重残疾，但在12个月内无人出现显著恶化。这表明治疗可能能够阻止残疾加重或减缓进程，因为若无治疗，部分患者的病情预计可能恶化。
部分受试者脑化学变化显示，治疗可能有效“重编程”神经细胞，从而最终保护大脑本身。
另一种方法使用诱导多能干细胞——即重编程后具有干细胞行为的成体细胞。这类能分化为多种特化细胞类型的干细胞对研究者尤为有用，因其用途广泛，且避免了使用胚胎干细胞可能引发的伦理问题。
