【编者按】在医学的星辰大海中，每一次突破都承载着无数家庭的希望。近日，迪拜一家医院宣布引入革命性基因疗法，为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者点亮生命之光。这不仅是一次技术的飞跃，更是全球医疗协作的缩影——从美国到阿联酋，创新疗法正跨越疆界，为更多生命争取转机。面对“天价”治疗费用，社区众筹、保险支持与政府援助共同织就一张温情的网，托起沉甸甸的生机。让我们透过这篇报道，见证医学如何以温柔之力，重塑生命的轨迹。
迪拜一家医院宣布，将成为美国以外首批提供突破性脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法的中心之一。
位于阿尔库赛斯的Medcare皇家专科医院，将为2岁以上或体重超过21公斤的脊髓性肌萎缩症患者提供这种新获批的治疗方法，名为Itvisma。
该中心的临床医生表示，预计全球将有患者专程前往迪拜接受此疗法。
几年前获批的SMA基因疗法Zolgensma，此前仅适用于低龄患儿，限制了年长患者的治疗选择。
脊髓性肌萎缩症可能导致严重残疾，甚至对幼童致命。
本月初，阿联酋药品管理局批准Itvisma在该国使用，使阿联酋成为全球第二个对此疗法亮绿灯的国家。美国食品药品监督管理局于上月刚通过该疗法审批。
来自阿联酋本地、本地区乃至更远地区的患者，都有望在Medcare皇家专科医院接受Itvisma治疗。
自2020年起，作为Aster DM Healthcare旗下私立医疗机构的Medcare，已通过基因疗法治疗了180名SMA患儿，其中不乏从伊朗、土耳其、尼泊尔、罗马尼亚、印度和埃塞俄比亚远道而来的患者。
虽然Itvisma的定价尚未公布，但鉴于作用机制相似的Zolgensma被称为“全球最昂贵药物”（每名患者治疗费用约200万美元），新疗法的价格预计也将居高不下。
Medcare皇家专科医院儿科神经科顾问医师维韦克·蒙达达博士指出，新疗法实现了“范式转变”，让年长、体重更大的儿童及成人患者也能获得治疗。
他表示，这将显著帮助患者提升站立、手臂活动能力，并改善呼吸状况。
基于Zolgensma的应用经验，他对阿联酋政府为本国患者资助Itvisma治疗“非常乐观”。该疗法由制药巨头诺华公司研发。
蒙达达博士强调，阿联酋药品管理局的批准是使该国成为该疗法“全球枢纽”的第一步，而确保阿联酋国民家庭优先获得治疗是“重中之重”。
“阿联酋在医疗保健领域始终展现前瞻性领导力，”他说，“在Zolgensma的推广中，政府支持的项目为确保国民家庭获得治疗发挥了关键作用。”
“鉴于阿联酋已成为美国以外首个批准这款针对年长患者的鞘内注射疗法的国家，我们期待获得同等力度的支持。”
对于在阿联酋治疗的其他国籍家庭，医疗保险和私人或社区资助可能是更相关的选择。
“对于拥有高额保险的家庭，我们正努力确保这种一次性基因疗法的临床必要性获得认可，”蒙达达博士说。
“但由于基因疗法代表医学前沿，目前许多家庭仍依赖社会各界的慷慨援助。”
“我们见证了大量家庭通过众筹和阿联酋注册慈善机构的支持，成功筹集所需资金。”
蒙达达博士表示，他会为寻求资金支持的家庭提供临床证明文件与协助。
尽管新疗法尚未建立正式的患者援助计划，但Medcare正借鉴迪拜Al Jalila儿童医院等机构的成熟模式——这些机构在阿联酋SMA治疗体系中始终扮演核心角色。
大多数SMA病例源于生存运动神经元1号基因突变，该基因负责编码生存运动神经元蛋白。
若人体无法正常生成这种蛋白，传递大脑信号至肌肉的运动神经元将严重受损，导致肢体无力及呼吸、吞咽困难等问题。
SMA分为1至4型，其中1型发病最早、症状最重，未经治疗的患儿常早年夭折。
Itvisma与Zolgensma均通过导入正常的SMN1基因，使患者细胞能生成生存运动神经元蛋白。
传统SMA疗法需反复脊柱注射，而新疗法直击遗传病因，仅需单次治疗即可生效。
Medcare医院及医疗中心集团首席执行官沙尼拉·莱朱博士称，新疗法的问世是“本地区乃至全球SMA治疗的里程碑”。
“对于已用尽治疗方案，或曾被告知孩子不符合基因疗法条件的家庭，这项突破带来了震撼人心的希望——一次重塑生活品质与身体功能的崭新机遇。”她郑重说道。
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