编者按：生物科技领域的每一次风吹草动，都牵动着无数患者家庭的心弦。近日，基因治疗领域的明星企业Sarepta Therapeutics遭遇销售滑铁卢，其备受瞩目的杜氏肌营养不良症疗法Elevidys四季度销售额未达预期，股价应声暴跌。这不仅是数字上的波动，更折射出创新药企在商业化道路上的重重挑战：从临床安全性的严峻考验，到市场竞争的暗流涌动，再到监管审批的如履薄冰。然而，危机中亦孕育转机。Sarepta正积极调整策略，探索更安全的给药方式，并试图挽救两款老药的命运。这场关乎生命希望的博弈，结局尚未可知，但无疑将为整个罕见病治疗领域带来深远启示。
萨雷普塔治疗公司周一股价下跌，此前该公司报告其饱受争议的基因疗法预计将无法达到第四季度销售预期。
这家总部位于剑桥的公司表示，用于治疗致命性肌肉疾病的Elevidys疗法在2025年最后三个月的初步销售额为1.1亿美元。这与华尔街预期的平均1.22亿美元估算值相比，存在差距。
该公司股价周一在纽约市场下跌了11.3%。
萨雷普塔公司表示，Elevidys的销售业绩受到了2025年底严重流感季节的影响，导致六名患者的输注治疗被迫重新安排。加拿大皇家银行分析师布莱恩·亚伯拉罕斯在一份报告中指出，萨雷普塔没有为今年提供详细的指导范围，这可能意味着其产品“市场接纳存在不确定性”。
萨雷普塔正试图从动荡的一年中恢复过来。用于治疗杜氏肌营养不良症的Elevidys，在去年7月中旬因两名青少年死亡事件而被短暂撤市。几个月后，一项试验未能证实萨雷普塔两款较老药物的益处。这增加了美国食品药品监督管理局将其撤出市场的可能性。
萨雷普塔一直是治疗杜氏肌营养不良症（一种影响男孩和年轻男性的罕见肌肉疾病）领域的领导者。该疾病会导致进行性肌肉无力和萎缩。尽管近年来，得益于皮质类固醇等能够预防炎症和减缓损伤的药物，患者预期寿命有所延长，但随着肌肉功能丧失，患者最终仍会死于心脏或呼吸系统问题。目前该病无法治愈。
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但竞争已迫在眉睫。Solid Biosciences公司和RegenxBio公司正在开发针对杜氏肌营养不良症的下一代疗法，这可能威胁到萨雷普塔的统治地位。
目前，萨雷普塔已稳住阵脚。它重组了大部分债务，获得了一些财务喘息空间。并且，它仍在从Elevidys中产生收入，该药物现已恢复用于至少4岁且仍能行走的杜氏肌营养不良症儿童。
尽管公司预计仅这一患者群体就能带来至少5亿美元的年销售额，但萨雷普塔正在研究一种可能更安全的方法，以便为使用轮椅的年龄较大的男孩施用Elevidys。如果成功，它将能再次扩大市场，并使该基因疗法的收入翻倍。
与此同时，萨雷普塔表示，它打算与美国监管机构安排一次会议，讨论其两款较老药物Amondys 45和Vyondys 53的未来。公司首席执行官道格·英格拉姆在旧金山举行的摩根大通医疗健康会议上表示，该会议将在本季度末举行。
与向杜氏肌营养不良症男孩递送正常功能基因拷贝不同，这些药物采用了一种称为外显子跳跃的技术，以帮助维持患者的肌肉功能。
尽管这两种疗法在多年前已获批，但FDA要求萨雷普塔确认先前并不确定的试验结果。最新的试验发现，在给药近两年后，接受药物治疗的男孩在爬楼梯能力方面，并未显著优于接受安慰剂的男孩。
