日本政府刚刚干了一件大事，全球首例！他们正式批准了使用诱导多能干细胞（iPS细胞）的再生医学疗法，这绝对是医疗界的一次历史性突破！
就在前几天，日本厚生劳动省正式宣布，批准两款基于iPS细胞的新药上市，专门针对心脏病和帕金森病！这可是全球头一遭！
这两款神药分别是：由大阪大学孵化的初创企业Cuorips研发的严重心力衰竭治疗药“ReHeart”，以及日本制药巨头住友制药研发的帕金森病治疗药“Amchepry”。
iPS细胞疗法终于从实验室走向市场了！简单说，iPS细胞就是通过给皮肤或血液等普通细胞加入特定基因，让它们“返老还童”，变得像胚胎干细胞一样能分化成各种细胞。这技术牛在哪？它能制造我们需要的特定细胞，用来修复受损的器官或组织，一直被看作是攻克疾病治疗瓶颈的“黑科技”！
这次获批的帕金森病新药“Amchepry”就用上了这个原理。先从捐赠者那里采集血细胞，将其重编程为iPS细胞，再把这些细胞诱导分化成能产生多巴胺的神经前体细胞。最后，把这些细胞移植到帕金森患者的大脑里，去修复那些受损的多巴胺神经元功能。帕金森病大家都不陌生，它是一种典型的神经退行性疾病，患者大脑中产生多巴胺的神经元会逐渐死亡，导致手抖、肌肉僵硬、行动障碍等一系列症状。
而治疗严重心衰的“ReHeart”，则是将iPS细胞分化成心肌细胞。把大约1亿个心脏细胞培养成硬币大小的组织片，然后移植到缺血性心肌病患者的心脏表面，帮助恢复心脏功能。
这里有个关键点：这两款药是通过日本在再生医学领域特有的“有条件批准制度”快速获批的。这个制度就是为了让再生医疗产品能更快惠及患者，允许基于比传统药物更少的患者数据就先给予初步批准。实际上，“ReHeart”的临床试验数据来自8名患者，“Amchepry”来自7名患者。当然，药企在上市后必须进行追加临床试验，再次验证疗效和安全性，并在规定期限内获得正式批准。
接下来，“ReHeart”将对75名患者进行追加试验，“Amchepry”则是对35名患者。其中，帕金森病治疗药的试验者里，有30名将是65岁以下的患者。
药是批了，接下来日本政府要忙定价和医保报销的事了。在日本，再生医疗产品的价格通常在批准后4到5个月内确定。所以，最快今年夏天，这两款划时代的疗法就有可能用在患者身上了！
说到iPS细胞，就不得不提它的创始人——日本京都大学的山中伸弥教授。正是他开创了将体细胞“重编程”为干细胞状态的方法，因此在2012年荣获诺贝尔生理学或医学奖。今年也恰逢山中教授在2006年首次在小鼠身上制造出iPS细胞的20周年，这个批准无疑是份最好的纪念！
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