卡塔尔多哈：卡塔尔基金会成员Sidra Medicine在一名年轻患者身上成功开展了卡塔尔首个由行业赞助的儿童先天性高胰岛素症药物试验。
在这项试验之前，Sidra医药公司启动了其临床试验项目，旨在为患有罕见和复杂疾病的儿童带来新的希望。它主要侧重于临床试验，这些试验将使阿拉伯区域的儿童受益，特别是那些患有缺乏有效治疗的罕见疾病的儿童。
Sidra医学被选为全球22家领先的中心之一，参与sunRIZE的3期临床试验。
该试验由专注于罕见病的生物制药公司Rezolute牵头，突显了Sidra pharmaceuticals在儿科内分泌学领域日益突出的地位，以及其推进创新、以患者为中心的护理的承诺。
先天性高胰岛素血症是一种复杂的疾病，由于胰岛素分泌过多，可导致危及生命的低血糖。许多患者对现有的治疗没有反应，往往需要进行侵入性胰腺手术，这可能导致终身并发症，如糖尿病和胰腺功能不全。
Sidra医学内分泌科主任Khalid Hussain教授说：“这项临床试验是推进先天性高胰岛素血症护理的关键一步。iii期临床试验将新疗法与现有疗法在多样化和更大的患者群体中进行比较，为基于有效性和安全性的监管批准提供证据。我们与Rezolute和国际专家的合作旨在开发一种更安全、非侵入性的治疗方案，可以改变受影响儿童的生活，并显着减少手术的需要。”
临床试验是在一名三个月大的卡塔尔女孩身上进行的，她在被诊断患有先天性高胰岛素血症后被送入Sidra医学。在之前的治疗方法都不成功后，孩子的父母为她报名参加了SunRIZE试验，作为找到有效治疗方法的最后可能选择。
除了先天性高胰岛素血症（CHI）、1型糖尿病（TD1）等内分泌疾病外，Sidra Medicine还专注于神经肌肉疾病（如脊髓性肌萎缩症（SMA））等疾病和医疗状况；同型半胱氨酸尿（HCU）等代谢紊乱和低级别神经胶质瘤（pLGG）等儿科癌症。
在2024年早些时候，Sidra Medicine宣布了一项突破性的治疗方案，用于治疗一名年轻患者的先天性高胰岛素血症，这是该公司在罕见疾病创新治疗方面的又一个里程碑。
